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Los niños de Inglaterra con una enfermedad rara que provoca una muerte prematura van a recibir tratamiento en el NHS, después de que el servicio de salud llegara a un acuerdo con los fabricantes.

Los jóvenes con la enfermedad de Batten -una dolencia incurable que afecta al sistema nervioso y provoca convulsiones, discapacidad visual, pérdida de movilidad y muerte prematura- recibirán a partir de ahora un medicamento para ralentizar la aparición de la enfermedad.

La enfermedad de Batten suele comenzar en la infancia, y se calcula que entre 25 y 40 niños padecen la enfermedad en Inglaterra.

La confirmación del acuerdo para incorporar el tratamiento al NHS se produce tras la negociación entre el NHS England y el fabricante Biomarin, que ha acordado un precio justo que el comité del NICE ha podido recomendar como un uso eficaz de los recursos del NHS.

Se ha demostrado que la queriponasa alfa alarga la vida de los jóvenes que la toman, y gracias al acuerdo de hoy, los pacientes podrán acceder a ella.

El NHS podrá ahora ofrecer rápidamente este tratamiento a los enfermos de la enfermedad de Batten que no lo reciben actualmente, a más tardar en Navidad.

El acuerdo para el tratamiento de la enfermedad de Batten es la última negociación con éxito llevada a cabo por el NHS England, que ha visto cómo se han puesto a disposición de los pacientes ingleses nuevos fármacos que les han cambiado la vida, después de que el año pasado se aprobaran tratamientos para cánceres raros, pérdida de visión, hemofilia, esclerosis múltiple y una rara enfermedad de desgaste muscular en los niños.

Simon Stevens, Director Ejecutivo del NHS, dijo: «Este es otro paso concreto para garantizar que los pacientes del NHS con enfermedades raras tengan acceso a nuevos e importantes tratamientos. En los últimos meses se han alcanzado una serie de acuerdos satisfactorios, ya que el NHS England colabora estrechamente con el sector de las ciencias de la vida para poner a disposición de los pacientes nuevos medicamentos para la hemofilia, la esclerosis múltiple, los cánceres raros y otras enfermedades. Tras una larga negociación, el nuevo acuerdo alcanzado hoy es un recordatorio de que, para tener éxito, las empresas deben ser flexibles y realistas, porque el NHS de Inglaterra no puede y no se limitará a extender cheques en blanco a costa de los contribuyentes».

El profesor Stephen Powis, director médico nacional del NHS, dijo: «Se trata de una noticia importante para los niños y sus familias que padecen esta devastadora enfermedad, que ahora podrán acceder a un tratamiento que les cambiará la vida, tras haber soportado una larga espera para que la empresa hiciera una oferta justa.

«Este último acuerdo, que se suma a otras negociaciones recientes que han tenido éxito, demuestra que no hay razón para que otras empresas no muestren una flexibilidad equivalente para beneficiar a los pacientes del NHS, a los contribuyentes y, de hecho, a ellas mismas.»

La enfermedad de Batten está causada por niveles bajos de una enzima llamada ‘tripeptidil peptidasa 1’, lo que significa que las sustancias grasas se acumulan en el cerebro, el sistema nervioso y los ojos.

Actualmente no hay cura ni tratamientos que prolonguen la vida de la enfermedad de Batten, sólo alivio de los síntomas y cuidados de apoyo.

Pero la cerliponasa alfa, también llamada Brineura, es una terapia de sustitución enzimática que se administra directamente en el cerebro a través de un implante quirúrgico y que, según las pruebas clínicas, puede ralentizar el deterioro de la movilidad y el habla a corto plazo.

El NHS England ha llegado a un acuerdo confidencial con la empresa que beneficia a los pacientes y a los contribuyentes para que esté disponible en el NHS mientras se recogen más pruebas.

El NHS de Inglaterra ha acordado los términos de un acuerdo comercial que ha permitido al NICE confirmar que ahora puede recomendar este tratamiento como parte de un acuerdo de acceso gestionado (MAA), mientras se reúnen pruebas adicionales sobre su eficacia durante los próximos cuatro años y medio.

Durante este período, los pacientes podrán recibir este tratamiento cuando los médicos y los padres estén de acuerdo en que es adecuado.

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